Опал Сэнди родилась неспособной ничего слышать из-за слуховой невропатии - состояния, которое нарушает передачу нервных импульсов от внутреннего уха к мозгу и может быть вызвано дефектным геном.Российская газета
Благодаря новаторской 16-минутной операции, проведенной в больнице Адденбрука в Кембридже, Опал получила генную терапию, разработанную компанией Regeneron.Ferra
Опал и двое других детей получили низкую дозу генной терапии в одно ухо.Ferra